【熊貓時報訊】原深圳南方科技大學副教授賀建奎去年稱以「基因編輯」技術,成功在中國培育出可抵抗愛滋病的雙胞胎女嬰,掀起海內外對倫理和醫學的爭議,其中包括實驗採用的CRISPR-Cas9技術具有「脫靶效應」,即錯誤移除與實驗無關的正常基因,或會引發一系列無法預知的突變。
事件過去4個多月,來自南京大學、廈門大學和南京工業大學的科研人員日前在新一期美國《科學進展》(Science Advances)雜誌發表論文,稱他們研發出CRISPR-Cas9技術的新型載體,可實現精準編輯基因,在癌症等重大疾病治療方面具有廣闊的應用前景。
據新華社報道,被譽為「基因剪刀」的CRISPR-Cas9基因編輯技術能精確定位並切斷DNA上的基因位點,以關閉某個基因或引入新的基因片段,從而達到治病目的,然而脫靶效應一直是阻礙其應用的關鍵障礙之一。該篇論文的通訊作者、南京大學教授宋玉君指出,除了脫靶效應外,目前的CRISPR-Cas9技術主要以病毒為載體,還可能導致細胞癌化。
新技術有效治療小鼠腫瘤
據介紹,研究人員採用一種名為「上轉換納米粒子」的非病毒載體,這些被「鎖」在CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由於這些納米粒子具有光催化性,在無創的近紅外光照射下可發射出紫外光,打開納米粒子和Cas9蛋白之間的「鎖」,使Cas9蛋白進入細胞核,從而實現精準的基因剪切。
研究顯示,這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。研究人員又指,紅外光具有強大的組織穿透性,這為在人體深層組織中安全、精準地應用基因編輯技術提供了可能。(新華社)