【今日点击】一名患有罕見神經發育疾病的6歲女童，在接受研究者發起的腦部基因編輯臨牀試驗後死亡，事故一年多以來未對外公布，直至國際期刊《科學》（Science）近日揭發事件。上海交通大學醫學院昨通報，已成立專項工作組全面調查。
《科學》上周四報道披露，女童Mei（化名）患有罕見遺傳病Snijders Blok-Campeau綜合症（表現為語言、認知及運動遲緩），病情屬輕度，通常不直接危及生命。2023年7月，家屬尋求上海交大醫學院附屬新華醫院仇子龍團隊協助。團隊提出利用單鹼基編輯技術，修復女童腦部的病變基因，家屬為此籌集約86萬美元（582萬元人民幣）費用。
報道稱，仇子龍希望借助這項治療，實現全球首宗針對人腦實施的基因編輯療法。女童在去年3月接受「雙腺病毒載體（AAV）」遞送鹼基編輯器治療，惟注射3日後不幸身亡。醫院評估認為女童死因與治療存明確關聯，死因為血栓性微血管病。惟團隊未公開死訊，亦未更新臨牀試驗登記資訊。
動物實驗報告出爐前已獲批
報道揭露，合作方合同研究組織（CRO）PriMed 2025年2月發布的動物實驗報告曾警告：4隻接受治療的實驗猴均出現中至重度肝損傷，高劑量組更出現致命性的血栓性微血管病。然而，仇子龍團隊在報告未出爐前的同年1月，已取得新華醫院倫理委員會對該項臨牀試驗的批准，且未向家屬披露致命風險，並在同年3月實行治療。財新網引述專家指出，雙AAV遞送需極高劑量，極易引發嚴重免疫反應與器官毒性。
事後醫院罰2.4萬人民幣
今年2月，研究人員在國際期刊《自然》（Nature）發表同款鹼基編輯器在小鼠模型的研究結果，卻未提先前的患者死亡事件。女童家屬其後提交投訴要求撤稿。2025年9月，上海有關部門曾對新華醫院罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣）。
交大醫學院昨在通報強調，歷來重視科研誠信與規範，堅決反對違背科研倫理，將依調查嚴肅處理。
仇子龍曾譴責賀建奎無視倫理
《科學》期刊在報道時指出，中國在生物醫學監管和透明度方面仍面臨挑戰，並列舉了2018年賀建奎基因編輯嬰兒的醜聞。值得注意的是，仇子龍正是當時100多名在聯名公開信中譴責賀建奎無視生物醫學倫理的科學家之一。
